헬릭스미스 '엔젠시스' ALS 2a상 첫 환자 투약 실시

FDA 희귀의약품·패스트트랙 지정

 

[뉴스토마토 동지훈 기자] 헬릭스미스(084990)는 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 근위축성 측삭경화증(루게릭병, ALS)에 대한 국내 임상시험 2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다고 10일 밝혔다.

 

엔젠시스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙으로 지정된 바 있다.

 

김승현 한양대학교병원 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 지난 9일 ALS 임상 환자에 대한 엔젠시스 첫 투여를 시작했다. 헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 미국과 한국에서 진행 중이다. 임상 2a상 규모는 총 18명이다. 헬릭스미스는 이 중 30~50%의 환자가 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다.

 

헬릭스미스는 이번 임상을 통해 안전성과 유효성 데이터를 확보할 계획이다. 이후 ALS 미국 및 국내 임상 2a상 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.

 

김선영 헬릭스미스 대표는 "엔젠시스는 신경근육 질환에 대한 새로운 접근 방식을 나타낸다"라며 "미국과 국내에서 진행 중인 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성을 입증해 현재까지 치료약이 없는 ALS 환자들에게 새로운 치료 옵션의 가능성을 제공하기를 희망한다"라고 말했다.

 

동지훈 기자 [e-mail]

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