[뉴스토마토 최원석기자]
영진약품(003520)이 KT&G생명과학을 인수합병한 후 첫 신약 개발에 착수했다. 세계에서 최초로 개발되는 멜라스증후군 희귀질환치료제다. 의약품 최대 시장인 미국 진출과 라이선스아웃도 추진하고 있는 것으로 알려진다.
5일 식품의약품안전처에 따르면 영진약품은 'KL1333'에 대한 임상 1상을 지난 2일 신청했다. 본격적으로 신약 상용화에 착수했다는 의미다.
KL1333은 KT&G생명과학이 개발하던 혁신신약이다. 영진약품은 KT&G생명과학을 인수합병하면서 KL1333 개발에 본격적으로 착수했다. 영진약품과 KT&G생명과학은 KT&G의 제약 계열사다. KT&G는 분리돼 있는 양 계열사를 지난달 합병시켰다.
KL1333은 멜라스증후군이라는 희귀질환치료제다. 희귀질환은 국내서 유병률이 2만명(인구 10만명 당 42.5명 이하)이며, 적절한 치료방법과 치료의약품이 개발되지 않은 질환을 말한다. 멜라스증후군은 1만명당 1.6명이 발생하는 것으로 알려진다. 환자수가 국내서 8000여명, 전세계적으로 115만여명에 이른다는 계산이다. 유병률은 낮지만 전세계 환자수를 감안하면 시장성이 높다는 것이다. 전세계에서 개발된 사례가 없어 시장 규모가 집계되지 않았다.
영진약품은 향후 전세계 최대 시장인 미국에 진출하겠다는 계획이다. 미국 식품의약국(FDA) 임상을 검토하고 있는 알려진다. 미국은 희귀질환치료제의 환자 접근성을 높이기 위해 각종 지원책을 마련하고 있다. 임상연구 세금 공제, 허가신청비 납부 면제, 독점권 보장 등 각종 인센티브와 지원정책을 도입했다. 글로벌 제약사에 라이선스아웃도 본격적으로 추진할 방침이다.
다만 희귀질환 특성상 환자 모집이 어렵다는 게 변수다. 보통 1상은 1~2년 정도가 소요된다. 1상 완료 후 2상과 3상을 동시에 진행할 것으로 예상된다. 환자 모집 기간에 따라 임상이 지연될 수 있다. 희귀질환이어서 환자수 모집에 어려움을 겪을 수 있기 때문이다.
추가 임상도 실시해야 한다. 이번 KL1333 임상시험은 멜라스증후군 환자가 아니라 건강한 남성을 대상으로 한다. 약효(유효성)가 아니라 독성(안전성) 검사가 목적이라는 설명이다. 약효 시험을 하려면 멜라스증후군 환자를 대상으로 해야 한다. 멜라스증후군 환자를 대상으로 임상시험을 또 진행해야 한다는 것이다.
영진약품에 능통한 관계자는 "1상 승인은 안전성에 대한 시험으로 본격적으로 의약품 개발에 착수한 것으로 볼 수 있다"며 "영진약품이 멜라스증후군치료제로 FDA 임상과 라이선스아웃을 추진하고 있다"고 말했다.
최원석 기자 soulch39@etomato.com