헬릭스미스, 미 컨퍼런스서 루게릭병 임상 2a 결과 발표

루게릭병 치료제 개발 특화된 'DART' 프로젝트 발표

헬릭스미스 사옥 전경. (사진=헬릭스미스)스

 

[뉴스토마토 고은하 기자] 헬릭스미스(084990)가 미국 캘리포니아에서 개최된 '2022 Cell & Gene Meeting on the Mesa'에 참석해 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 임상 2a 결과와 ALS 치료제 개발에 특화된 'DART' 프로젝트를 발표했다고 12일 밝혔다.

 

ALS는 발병 후 2~5년 내에 사망에 이르는 치명적인 질환으로서 대부분의 경우 그 발병 원인이 규명돼 있지 않다. 

 

DART 프로젝트에는 엔젠시스 외에도 HGF 시그널링을 활성화 할 수 있는 두 개의 다른 후보물질인 AAV 벡터 기반의 'NM301'과 c-Met 활성화 항체 'VM507'이 포함돼 있다. 엔젠시스는 임상1상에서 안전성을 확보한 것은 물론 근육기능 개선 효과를 보였고, 최근 톱라인 데이터를 발표한 2a상에서도 안전성과 내약성을 확인하고 호흡기능의 개선 가능성을 보였다. 

 

김선영 대표는 NM301과 VM507에 대한 연구 결과와 향후 계획을 밝히며 DART 프로젝트의 특징과 개발 전략, 성공 가능성을 설명했다. 

 

김선영 대표는 "이번 발표를 시작으로 DART 프로젝트에 대한 공동개발 및 투자유치를 적극 추진해 4년 내 의미 있는 임상 결과를 얻는 것이 목표"라고 말했다.

 

고은하 기자 [e-mail]