[뉴스토마토 고은하 기자] 헬릭스미스(084990)의 유전자치료제 엔젠시스의 당뇨병선신경병증(DPN) 미국 임상 3-2상 중간결과가 내달 나올 예정이다.
또 헬릭스미스는 2025년 글로벌 기업으로 공표하겠다는 포부도 밝혔다. 엔젠시스는 플라스미드 DNA를 기반으로 한 유전자 치료제로서 헬릭스미스의 주요 파이프라인으로 근본적 치료가 어려웠던 DPN 등 질병을 혈관 생성과 신경재생 기전을 바탕으로 타깃한다.
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김선영 헬릭스미스 대표. (사진=고은하 기자)
헬릭스미스는 28일 오전 헬릭스미스 본사 7층 대강당에서 열린 '미디어데이'에서 엔젠지스(VM202)를 사용해 진행 중인 DPN 미국 임상 3상(3-2) 현황에 대해 공유했다.
앞서 2020년 6월 개시한 3-2 임상은 28일 기준 환자 152명 중 134명 등록을 완료해 현재 18명이 남아있다. 엔젠시스는 임상 3-1B 결과 101명에서 장기간 높은 통증 감소 효과를 보였으며 마지막으로 엔젠시스를 투약한 이후 진통 효과는 8개월간 지속된 것으로 확인됐다.
특히 기존 치료제를 먹지 않은 환자군에게서 더 좋은 효과를 보이기도 했다. 블록버스터 약물인 '가바펜티노이드' 또는 '프리가발린' 비복용자 군에서 복용 환자군보다 더 높은 통증 완화 효과를 보였다. 이는 기존 약물과의 상호작용을 보이는 것이라는 게 김선영 대표의 설명이다.
헬릭스미스 연구소. (사진=고은하 기자)
이와 관련 박영주 헬릭스미스 임상개발부문장은 "헬릭스미스는 DPN 2상 임상을 진행했을 때 '가바펜티노이드' 또는 '프리가발린' 비복용 환자에게서 엔제시스 효과가 좋았다"라며 " 이 때문에 3-2 연구에서 가바펜티노이드와 프리가발린을 사용하지 않는 환자들을 대상으로 임상 시험을 기획하게 됐다"고 덧붙였다.
다만 조만간 독립데이터모니터링 위원회(IDMC)로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1개를 통보받을 예정이다. 임상 규모 수정을 권고할 경우 최대 환자모집이 250여명까지 늘어날 수 있다.
IDMC는 임상적 효과가 없는 것으로 예측되면 임상 중단을 권고하고, 이외 효과가 예상되면 현재 임상시험계획 그대로 진행하거나, 명확한 결과를 위해 투약 환자수를 더 늘리는 방안을 제시한다.
김 대표는 "현재 엔젠시스의 임상 3-2가 거의 종료가 됐다는 점을 지켜봐달라"며 "134명이 등록했고 18명만 남아있어 8월 초중경에 완결을 지으려고 한다"고 말했다.
당초 이르면 이달 내 결과가 발표될 예정이었으나, IDMC가 헬릭스미스에 추가 자료를 요청하면서 내달 발표로 시점이 미뤄졌다. 헬릭스미스측은 추가 자료가 일반적으로 요청하는 자료이며, 부정적인 의미에서의 자료 요청은 아니라고 선을 그었다.
그는 "크리티컬한 취지로 추가자료를 요청받은 것은 아니다"라면서 "추가자료라는게 어느날 나오는게 아니라 수시로 보완해달라고 요청하는 것으로 일반적인 자료 요청이라고 보면 된다"고 설명했다. 이외에도 헬릭스미스는 연구개발과 생산, 품질관리 등 혁신신약 개발에 필요한 역량을 사업화하는 계획도 발표했다.
마지막으로 김 대표는 "헬릭스미스의 플랫폼 사업들 중 3개 사업은 이미 잘 진행되고 있다"며 "CGT, CDMO, 큐비엠, 동물연구 사업들이 내년부터 규모가 있는 수익을 낼 것으로 예상한다"고 기대감을 내비쳤다.
고은하 기자 eunha@etomato.com