녹십자 '독점 판매'…소아 희귀간질환 치료제 FDA 승인

7월 미럼과 국내 독점 판매권 계약…국내 품목허가 신청

 

[뉴스토마토 동지훈 기자] GC녹십자(006280)가 국내 독점 판매권을 가진 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals, 이하 미럼)의 소아 희귀간질환 치료제가 전 세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다.

 

30일 제약바이오업계에 따르면 미럼은 최근 FDA로부터 소아 희귀간질환 치료제 '리브말리(성분명 마라릭시뱃)' 허가를 획득했다.

 

리브말리는 간 담도가 감소하고 담즙이 정제되는 소아 희귀 유전질환 알라질 증후군(ALGS) 치료제다. 현재 간 이식을 제외하고는 이 질환에 대한 치료 방법이 없는 상황이다.

 

이번 허가는 지난 1월 미럼이 FDA에 품목허가를 신청한 지 약 8개월 만이다. 이에 앞서 미럼은 지난 2019년 FDA로부터 리브말리에 대한 혁신치료제 지정을 받은 바 있다. 현재는 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC)과 담도폐쇄증(BA) 등 적응증 확대를 위해 미국과 유럽에서 임상을 진행하는 한편 허가 절차도 함께 진행하고 있다.

 

GC녹십자는 지난 7월 미럼과의 계약을 통해 리브말리 국내 독점 개발 및 상용화 권리를 확보했다. GC녹십자는 국내 품목허가를 신청할 계획이다. 회사 측은 내년 알라질 증후군을 시작으로 세 가지 적응증에 대한 순차적인 국내 승인을 예상하고 있다.

 

GC녹십자 관계자는 "국내 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상을 위해 치료제의 조속한 상용화에 최선을 다하겠다"라고 말했다.

 

동지훈 기자 [e-mail]

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