메드팩토, '백토서팁' 데스모이드종양 병용임상 2상 신청

희귀의약품 지정 절차 진행 중…패스트트랙 추진

 

[뉴스토마토 동지훈 기자] 메드팩토(235980)는 데스모이드종양 치료를 목적으로 '백토서팁'과 '이매티닙'의 병용요법에 대해 허가 목적의 임상시험 2상을 신청했다고 1일 밝혔다.

 

데스모이드종양은 공격성 섬유종증으로도 알려진 희귀 질환으로, 규제기관으로부터 허가된 의약품이 없다. 중증 환자들에게는 이매티닙이 치료에 유효한 것으로 알려져 있으나, 치료 반응률이 높지 않아 대체 요법이 필요한 상황이다.

 

이번 임상은 진행성 데스모이드종양 환자 76명을 대상으로 백토서팁과 이매티닙 병용요법의 안전성과 유효성을 이매티닙 단독요법과 비교하는 다국가, 다기관, 무작위 배정 시험이다. 임상은 세브란스병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등에서 진행되며 무진행생존기간(PFS)을 1차 지표로 설정해 유효성을 평가한다.

 

메드팩토는 이번 데스모이드종양 임상과 관련해 추후 희귀질환에 대한 미국과 한국의 허가용 자료 제출의 근간이 될 수 있다는 점에 의의가 있다고 강조했다.

 

앞서 메드팩토는 지난해 미국 임상종양학회(ASCO)에서 백토서팁-이매티닙 병용요법 임상 1b상 결과, 6개월 무진행생존율이 이매티닙 단독요법 65~80% 대비 100%를 기록한 데이터를 제시한 바 있다. 5~8개월 객관적 반응률(ORR)의 경우 28.6%를 기록했다. 이는 이매티닙의 1년 단독요법 11~13% 대비 2배 이상 높은 치료 반응률이다.

 

메드팩토는 현재 희귀의약품 지정을 위한 절차를 진행 중이며, 패스트트랙도 추진할 계획이다.

 

메드팩토 관계자는 "이번 임상시험계획(IND) 제출은 백토서팁의 첫 허가용 임상"이라며 "데스모이드종양을 시작으로 골육종 등 희귀난치성질환으로 지속 확대할 계획"이라고 말했다.

 

동지훈 기자 [e-mail]

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