헬릭스미스 '엔젠시스' 루게릭병 국내 2a상 승인

미국 임상과 동일 시험…한양대병원서 진행

 

[뉴스토마토 동지훈 기자] 헬릭스미스(084990)는 희귀 유전병인 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 '엔젠시스(VM202)' 국내 임상시험 2a상을 승인받았다고 17일 밝혔다.

 

이번 임상은 미국에서 진행 중인 2a상과 동일한 시험으로 한국 임상 데이터도 미국 허가 과정에 포함되는 구조다. 

 

미국 임상에서 첫 투약은 지난 3월 이뤄졌다. 현재는 4개 기관에서 진행 중이다. 국내에선 한양대학교병원에서 임상이 실시된다. 임상 2a상 대상 환자는 총 18명이다. 국내 임상에선 6~9명이 등록될 전망이다. 

 

헬릭스미스는 한국과 미국에서의 임상을 마친 뒤 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.

 

김선영 헬릭스미스 대표는 "대부분의 근위축성 측삭경화증은 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, FDA가 허가한 의약품은 단지 2개로 효과가 미미하다"라며 "미국과 국내에서 진행되는 임상 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 입증될 경우 시장은 물론 회사가치에도 큰 임팩트를 줄 것"이라고 말했다.

 

근위축성 측삭경화증은 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 대략 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며 현재 미국에는 약 3만명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.

 

동지훈 기자 [e-mail]

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