GC녹십자, 소아 희귀간질환 신약 허가 신청

세 가지 적응증으로 승인 절차 추진

GC녹십자 본사 전경. (사진=GC녹십자)

[뉴스토마토 동지훈 기자] GC녹십자(006280)는 지난달 28일 식품의약품안전처에 소아 희귀간질환 신약 '마라릭시뱃(Maralixibat)'의 품목허가를 신청했다고 2일 밝혔다.

 

마라릭시뱃은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 소아 희귀 유전 질환 '알라질 증후군(ALGS)' 치료제다. ALGS의 치료법은 현재로선 간 이식이 유일하다.

 

앞서 GC녹십자는 지난해 7월 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals, 이하 미럼)와 마라릭시뱃의 국내 독점 개발 및 상용화를 위한 라이선스 계약을 체결한 바 있다.

 

마라릭시뱃은 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '혁신치료제(Breakthrough Therapy)'로 지정받아 지난해 9월 ALGS의 담즙정체성 소양증 치료제로 품목허가를 받았다. 미럼은 같은 적응증으로 유럽 의약품청(EMA)에도 품목허가를 신청했다. 이와 함께 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC)과 담도 폐쇄증(BA) 등 ALGS 외 적응증에 대한 미국 및 유럽 내 허가 절차와 임상도 함께 진행 중이다.

 

GC녹십자는 이번 ALGS를 시작으로 총 세 가지 적응증에 대한 국내 품목허가 승인 절차를 추진할 계획이다.

 

GC녹십자 관계자는 "마라릭시뱃은 희귀간질환 시장에서 국내 유일한 신약으로 고통받는 환자들에게 새로운 희망이 될 것으로 기대된다"라고 말했다.

 

희귀의약품은 국내 환자수(유병인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 치료제로 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 뜻한다. 희귀의약품으로 지정되면 원료의약품등록심사(DMF)와 가교시험 등이 면제돼 출시 시점을 앞당길 수 있다.

 

동지훈 기자 [e-mail]

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