대웅제약, 섬유증 신약 FDA 희귀의약품 추가 지정

특발성 폐섬유증 이어 두 번째…심사비용 면제 등 혜택국내 대비 투여 조건 완화…허가 이후 매출 기대도

[뉴스토마토 동지훈 기자] 대웅제약(069620)은 'DWN12088'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 전신피부경화증에 대한 희귀의약품으로 추가 지정됐다고 24일 밝혔다. DWN12088이 희귀의약품으로 지정된 것은 지난 2019년 특발성 폐섬유증에 이어 두 번째다.

 

전신피부경화증은 손끝부터 전신의 피부가 딱딱해지기 시작해 나중에는 폐, 심장 등 주요 장기까지 딱딱하게 변하는 질환이다. 현재까지 전신피부경화증 치료제로 허가받은 의약품은 없다.

 

대웅제약은 체내 콜라겐이 과다하게 증가하면서 조직이나 장기가 딱딱해지는 것으로 보고 DWN12088을 전신피부경화증 치료제로도 개발 중이다. 비임상시험을 통해 전신피부경화증 치료제로서의 가능성을 확인했으며, 향후 치료제로 허가받으면 세계 최초 전신피부경화증은 물론 전신피부경화증을 동반한 간질성폐질환까지 치료할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

 

FDA의 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품 지정을 받은 치료제에는 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택이 부여된다.

 

대웅제약은 DWN12088을 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 단백질을 저해하는 섬유증 치료제 혁신신약(First-in-Class)으로 개발 중이다. DWN12088은 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질의 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다. 대웅제약은 최근 호주 임상 1상에서 안전성과 약동학적 특성, 특발성 폐섬유증 치료제로서 가능성을 확인했으며, 올해 안에 미국과 한국에서 임상 2상 계획을 신청할 계획이다.

 

전승호 대웅제약 대표는 "DWN12088은 PRS 단백질의 생성을 억제하는 세계 최초 섬유증 치료제로 개발 중이며, 특발성 폐섬유증에 이어 전신경화증에 대해 희귀의약품으로 지정되는 쾌거를 이뤘다"라며 "앞으로도 다양한 장기에서 발생할 수 있는 섬유증 치료제로 개발해 희귀질환을 치료할 수 있도록 기여하겠다"라고 말했다.

 

동지훈 기자 [e-mail]

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