케이피엠테크, 미국 FDA 신약 승인 임박…내년 7월 보험수가 확정

[뉴스토마토 유현석기자] 케이피엠테크(042040)가 지분 투자한 미국 엠마우스라이프사이언스(이하 엠마우스)는 지난 3일 미국 캘리포니아주 샌디에고에서 열린 미국혈액학회(ASH) 연례회의에서 겸상적혈구빈혈(SCD) 및 ß-지중해빈혈 L-글루타민 치료에 대한 3차 임상결과를 발표했다고 5일 밝혔다.

 

올해로 58년차를 맞는 미국혈액학회 연례회의는 혈액학분야 세계 최대 규모로 명성이 높다. 이번 회의에서 엠마우스 대표이사 유타카 니이하라 박사는 회의 첫째 날 엠마우스 SCD 치료 신약의 3차 임상결과를 발표했으며 분석 결과 일관된 임상적 개선이 보였다고 설명했다.

 

엠마우스는 3차 임상에서 연령별 하위 그룹(5~8세)과 성인 그룹(18세 이상) 및 성별 하위 그룹 모두 L-글루타민 치료의 개선효과를 보였다. 또 현재 유일한 경쟁 치료제인 하이드록시유레아(Hydroxyurea) 사용 하위 그룹 대상 치료에서도 L-글루타민 치료의 개선효과를 보임으로써 그룹 내 카테고리에 상관없이 모든 그룹에서 제약수준 L-글루타민(PGLG) 치료의 개선효과가 있음을 확인했다.

 

미국 식품의약국(FDA)는 엠마우스의 SCD 치료 신약(PGLG)에 대해 지난달 29일 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act:전문의약품 허가 신청자 비용 부담법) 발효일을 내년 7월7일로 확정했다. FDA의 PDUFA 발효일 통보로 PGLG의 신약 등록은 사실상 완료 단계에 도달한 것으로 볼 수 있다는 것이 회사 측의 설명이다. PDUFA는 국내로 치면 의약품 보험수가가 결정난 것과 비슷한 개념이다.

 

엠마우스가 PDUFA를 통해 신약 출시에 가까워지면서 SCD 치료제를 개발 중인 2개 회사가 임상중단 및 포기 등 개발을 중단했으며 향후 SCD 치료제 개발을 포기하는 회사들이 더욱 많아질 것으로 보인다.

 

미국 및 유럽에서는 SCD 치료제가 희귀의약품으로 지정돼 FDA 신약승인 후 미국에서는 7년, 유럽연합에서는 신약승인 후 10년간 마케팅 독점권이 부여된다. 신약승인이 완료될 경우 엠마우스의 PGLG는 SCD 치료제로 20년만에 출시되는 신약이 되며 특히 첫 번째 소아 환자용 SCD 치료제로 더욱 주목 받고 있다.

 

엠마우스는 내년 1분기 내 나스닥(NASDAQ) 상장을 위한 주간사 선정을 위해 모건스탠리, 시티뱅크, 뱅크오브아메리카 등과 협의 중이다. 비상장사로서는 드물게 2011년부터 미국 증권거래위원회(SEC)에 기업내용을 공개하고 있으며, 증권거래를 위한 심볼도 이미 가지고 있다.

 

케이피엠테크 관계자는 “엠마우스가 혈액학 분야에서 권위 있는 행사 중 하나인 미국혈액학회 연례회의에서 3차 임상 결과를 발표해 PGLG의 약효 및 우수한 성능을 선보였다”며 “PGLG의 우수성뿐만 아니라 신약 출시 속도에서도 앞서고 있어 개발을 포기하는 경쟁업체들이 늘어나는 추세로 향후 마케팅 및 시장 선점에서도 전망이 밝을 것으로 기대된다”고 말했다.
 

유현석 기자 [e-mail]

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