[뉴스토마토 이혜현 기자] 연초부터 국내 바이오 기업이 개발하고 있는 희귀질환 치료제가 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정되는 희소식이 잇따르고 있습니다.
희귀의약품 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환일 경우 임상 초기 단계에서 기존 치료법에 비해 눈에 띄게 유의미한 효과를 나타내면 규제기관과의 소통 하에 개발 기간을 단축하는 제도인데요. FDA 희귀의약품로 지정되면 7년간 시장 독점권 부여와 임상시험 비용에 대한 세액 공제, FDA 사용자 수수료 면제, 연구개발 보조금 지원 등의 혜택이 부여돼 미국 현지에서 임상 개발과 상업화에 유리하죠.
최근 희귀의약품은 업계에서 새로운 먹거리로 부상하고 있습니다. 그동안 한정적 수요와 높은 개발 비용 부담 등의 이유로 기업들이 연구개발(R&D)을 꺼렸지만, 최근에는 계열 내 최초 신약의 경우 시장에서 경쟁자가 없고 고마진으로 수익률을 단기간 극대화할 수 있는 블루오션으로 재조명받고 있죠.
티씨노바이오사이언스가 개발 중인 선천면역항암제 TXN10128는 지난 16일 췌장암 치료제로 FDA 희귀의약품에 지정됐습니다. 현재 TXN10128는 국내에서 췌장암과 유방암 등 진행형 고형암 환자를 대상으로 임상 1상이 진행되고 있는데, 단독과 병용요법에서 치료 효과를 확인하고 있습니다. 췌장암은 대표적인 난치암 중 하나로 특이 증상이 없어 초기에 발견이 어려운 암으로도 알려져 있죠. 진행성 췌장암의 경우 5년 상대 생존율이 3%에 불과해 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야입니다. 5년 상대 생존율은 암환자의 5년 생존율과 동일한 연도, 성별, 연령인 일반인의 5년 생존율의 비교한 수치를 의미합니다.
세닉스바이오테크의 지주막하출혈 치료제 CX213도 FDA 희귀의약품으로 지정됐는데요. 앞서 CX213는 미국 FDA 임상 1상 IND 승인을 받아 올해 상반기부터 건강한 성인을 대상으로 안정성과 내약성을 검증하는 임상 1상 실시를 앞두고 있습니다. 현재 지주막하출혈 치료는 수술 또는 중재적 시술로 추가 출혈을 막는 것 외에 출혈로 인한 뇌염증을 직접적으로 완화할 응급치료제가 없는 상황인데요. CX213은 초기 과량의 활성산소를 신속히 제거하는 기전을 통해 기존 치료법이 해결하지 못한 미충족 의료 수요를 충족시킬지가 관건입니다.
한미약품과 GC녹십자가 공동 개발중인 파브리병 치료제는 세계 최초로 월 1회 피하투여 용법으로 혁신신약의 글로벌 임상에 본격적으로 돌입했습니다. 파브리병 치료제 LA-GLA(HM15421/GC1134A)는 지난해 5월 FDA으로부터 희귀의약품으로 지정받고 다국가 임상 1/2상에 속도를 높이고 있습니다. 임상 시험에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가하는데요. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종입니다. 즉 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소가 결핍되면 발생하는 질환인데요. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르게 되죠. LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 주목받고 있습니다.
한미약품은 다음 달 미국 샌디에이고에서 열리는 월드 심포지엄(WORLD Symposium) 2025에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 효능을 확인한 LA-GLA의 비임상 연구 결과 3건을 발표할 예정입니다.
미국 식품의약국(FDA) 전경(사진=뉴시스)
이혜현 기자 hyun@etomato.com
이 기사는 뉴스토마토 보도준칙 및 윤리강령에 따라 강영관 산업2부장이 최종 확인·수정했습니다.
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